В Петербурге опять проблемы с препаратом «Ганаксалон», который необходим девочке с редким орфанным заболеванием. Лекарство производитель поставляет только для тех детей, которые принимали участие в его исследовании. А комитет по здравоохранению подал документы на закупку для другого ребёнка, которого в исследовании не было.
Мутация гена Cdkl-5 — редкая генетическая патология, при которой ребенка мучают судороги. Они такие сильные, что могут переломать кости. Чтобы не страдать от боли, такие дети должны постоянно принимать специальные препараты. Подобрать их непросто — они годятся не всем. Несколько лет назад американская компания разработала препарат под названием «Ганаксалон». В испытаниях принимали участие шесть российских детей, чьи родители добровольно согласились участвовать в программе. Препарат в России не зарегистрирован, и после окончания испытаний производитель препарата не намеревался поставлять его в Россию. После переговоров в 2022 году пришли к соглашению: «Ганаксалон» будут поставлять для детей, участвовавших в программе, потому что другие препараты им не подходят. Для петербургской девочки Саши Сафоевой препарат начал закупать городской комитет по здравоохранению.
Кошмар возвращается
Расход лекарства у Саши Сафоевой большой. Ей необходим один флакон на три дня. Если уменьшить дозировку, девочку начинают мучить судороги. Запас препарата был рассчитан до 10 марта 2024 года. Ее мать Анастасия Сафоева подала заявку ещё в январе —24 января она, по ее словам, отнесла документы, необходимые для оформления закупки, в районную поликлинику № 46. Документы должны были пройти долгий путь: сначала в районный отдел здравоохранения, затем — в комитет, чтобы тот смог провести индивидуальную закупку у дистрибьютора, который поставляет в Россию лекарства для Саши.
13 февраля, поскольку никаких новостей не было, Анастасия Сафоева позвонила в поликлинику. Ей сказали, что документы отправили в райздрав ещё 26 января. Заведующая поликлиникой, по словам Анастасии Сафоевой, позвонила в райздрав, и ей сообщили: всё отправили в комитет.
— Я связалась в комитетом по здравоохранению, — рассказывает Анастасия Сафоева. — И мне сказали, что у них ничего нет, и от райздрава им ничего не приходило.
Опешившая Анастасия перезвонила в райздрав. И там ей сообщили, что документы, действительно, отправили вот только сейчас. Так получилось.
С 16 февраля по 13 марта Анастасия Сафоева списывалась с чиновницей из комздрава, спрашивала: когда будет препарат. Там отвечала, что Анастасии перезвонит специалист и всё расскажет. Но никто не звонил.
А препарат у Саши заканчивался. Понимая , что вовремя его получить не удастся, Анастасия стала сокращать дозировку, растягивать запас. Но его всё равно не хватало. А состояние Саши ухудшилось.
— Возвращается тот кошмар, который был у нас два года назад, — рассказывает Анастасия Сафоева. — Сейчас Саша уже третьи сутки практически ничего не ест. Она отказывается от еды, она больше лежит, как бы смотрит в одну точку и спит. И приступы у нее вернулись, которые могут длиться по 40 минут. Её приходится держать, чтобы в судорогах не переломало кости.
Саша Сафоева. Фото предоставлено мамой Анастасией.
Закупка на другое имя
Анастасия стала искать информацию самостоятельно, чтобы хотя бы понять: есть ли уже препарат в России. Позвонила в ассоциацию родителей детей с этим заболеванием. И 14 марта член родкома ассоциации сказала ей: мол, дозвонилась дистрибьютору, препарат уже в России, для Саши привезли 40 флаконов. Но пока отдать не могут, потому что документах на закупку от комитета, видимо по ошибке, фигурирует другое имя, не Сашино.
20 марта Анастасия поехала в комитет по здравоохранению. С ней поехал юрист и правозащитник Никита Сорокин. Они хотели выяснить, когда же комздрав исправит документы и Саше дадут лекарство.
— А нам там было сказано: это не ваша закупка, она на другого ребенка, который подал документы ещё в декабре. Но вы не волнуйтесь, мы поделим препарат, вам тоже дадим. А потом вторую закупку проведём и тоже поделим, — рассказала Анастасия Сафоева.
Этот разговор Никита Сорокин записал на диктофон. В записи слышно, как чиновники убеждают Анастасию Сафоевe не беспокоиться, обещая разделить препарат. О ребенке, чьи документы подали, они не рассказывают почти ничего. Условно его называют мальчиком, говорят, что медкомиссию он прошёл ещё в 2016 году, а в прошлом году, слышно на записи, главный невролог Петербурга рекомендовал давать ребёнку «Ганаксалон».
— Но проблема в том, что «Ганаксалон» поставляют строго для шести детей, в тех объемах, которые нужны этим шести детям. Купить препарат на седьмого ребёнка, который не участвовал в программе — невозможно. Препарат отпускают строго под конкретное имя. И больше препарата не привезут. Если я, например, разобью флакон случайно, мне его даже купить просто негде — «Ганаксалон» в Россию не поставляют, кроме как для шести бывших участников тестирования, — недоумевает Анастасия.
О том, что производитель поставляет препарат только для шести участников исследования, говорят и в Ассоциации родителей детей с Cdkl-5.
— Фирма-производитель сразу заявила нам, что будет обеспечивать лекарством только шесть детей из исследования, которым помог препарат. Насколько нам известно, на сегодняшний день производитель не собирался расширять количество получателей препарата в России, — рассказали нам в ассоциации.
При этом в ассоциации, по словам её членов, не знают, о каком ребёнке из Петербурга идёт речь. По их данным, в городе есть ещё одна девочка с таким заболеванием, но она «Ганаксалон» не получает.
Саша Сафоева. Фото предоставлено мамой Анастасией.
«Мы решаем проблему»
В комитете по здравоохранению данных ребёнка тоже не раскрывают.
— Информация Сорокина (Никиты, юриста — прим. ред.) не соответствует действительности. По второму ребенку мы не сможем дать информацию, так как это врачебная тайна, — прокомментировала пресс-секретарь комздрава Ольга Рябинина.
В ведомстве подчеркнули, что правительство Петербурга первым в России в конце 2022 года приняло решение о закупке «Ганаксолона» для лечения одного из шести в РФ детей с орфанным заболеванием. Это действительно так.
— Пациентка обеспечивается им с 2023 года. На 21 марта 2024 года в аптеке имеется доступный к получению препарат из прошлой закупки 2023 года (одна упаковка). В 2024 году проведена новая закупка. Заключен контракт на 39 упаковок, ожидается поставка на следующей неделе. Проводится еще одна закупка, — сообщила Ольга Рябинина. — В 2024 году планируется обеспечение уже двоих детей. Документы для осуществления закупки, в том числе протоколы консилиумов федеральных медицинских учреждений, врачебных комиссий медицинских организаций, оформлены на обоих детей.
На вопрос, как чиновники намерены поступать, с учётом того, что производитель, по данным Ассоциации родителей детей с Cdkl-5 намерен поставлять препарат только для шести российских детей, а не для семи, в комздраве ответили:
— Мы решаем эту проблему, и я бы не употребляла здесь выражение «невозможно». Комитет делает все для того, чтобы были обеспечены оба ребенка.
Но пока суд да дело, Сашу Сафоеву продолжают мучить судороги. К 26 марта препарат, который уже даже есть в России у дистрибьютора, мама Саши Анастасия Сафоева не может получить.
