Корректировка работы сотен генов внутри целой хромосомы ранее считалась крайне сложной операцией, выходящей за грани реальности. Однако Джеанне Лоуренс из университета штата Массачусетс в Уорчестере (США) и ее коллегам удалось подавить работу лишних генов, сообщает РИА Новости со ссылкой на статью, опубликованную в авторитетном журнале Nature.
«В последние десять лет мы далеко продвинулись в деле лечения болезней, вызываемых поломкой в одном гене, – прокомментировала этот результат Лоуренс. – Мы надеемся, что наш эксперимент уже сегодня откроет дорогу для изучения синдрома Дауна, а в будущем – для «хромосомной терапии».
Главным препятствием для использования XIST в качестве блокиратора Даун-хромосомы были его большие размеры, которые значительно усложняли «вставку» гена в другие хромосомы человека. Авторам удалось решить эту проблему, проанализировав структуру 21-й хромосомы и обнаружив в ней участок «мусорной» ДНК, который можно удалить без потерь других генов. Он оказался достаточно длинным, чтобы встроить XIST именно туда.
Вставив XIST в геномы перепрограммированных стволовых клеток, полученных от донора с синдромом Дауна, биологи убедились, что он успешно подавил работу генов на третьей копии хромосомы. Отсутствие видимых побочных эффектов, действительно, рождает серьезную надежду на разработку терапии для лечения синдрома Дауна.
